Diverse opțiuni de tratament pentru talasemie

Talasemia este o afecțiune ereditară a sângelui care face ca organismul să nu poată produce hemoglobină (Hb). Ca urmare, vor avea anemie. Lucrul care devine adesea întrebarea este: se poate vindeca această boală? Dacă este posibil, care sunt opțiunile de tratament sau medicamente pentru cei care suferă de talasemie?

Se poate vindeca talasemia?

Cauza talasemiei este o mutație genetică în organism. Aceasta înseamnă că cineva născut într-o familie care poartă această genă mutantă are un risc mai mare de a dezvolta talasemie. Deci, deoarece aceasta este o boală ereditară, poate fi vindecată talasemia?

Răspunsul, desigur că poți. Doar că opțiunile sunt foarte limitate și prezintă un risc ridicat. Până acum, singurul tratament care a reușit să trateze complet talasemia este un transplant de măduvă osoasă.

Din păcate, nu este ușor să găsești un donator de măduvă osoasă adecvat. În plus, procedurile de transplant de măduvă osoasă (BMT / Transplant de măduvă osoasă) este încă considerat foarte riscant.

Potrivit site-ului web National Heart, Lung și Blood Blood, experții încă caută alte remedii care ar putea trata și vindeca talasemia. De exemplu, este posibil ca în viitor să existe o tehnologie capabilă să introducă gena normală a hemoglobinei în celulele stem din măduva osoasă.

În acest fel, se așteaptă ca organismul unui pacient care suferă de talasemie să poată produce globule roșii și hemoglobină sănătoase.

Cercetătorii studiază, de asemenea, modalități de a stimula capacitatea unei persoane de a produce hemoglobină fetală după naștere. Acest tip de hemoglobină se găsește la făt și la nou-născuți.

După naștere, corpul trece la fabricarea hemoglobinei adulte. Producerea mai multor hemoglobinei fetale poate compensa lipsa hemoglobinei sănătoase pentru adulți.

Care sunt tratamentele disponibile pentru talasemie?

Tratamentul depinde de tipul de talasemie și de severitatea suferită de fiecare pacient.

Persoanele cu talasemie minoră, fie alfa, fie beta, prezintă de obicei doar simptome ușoare de talasemie sau chiar nu prezintă deloc simptome. Persoanele cu această afecțiune pot avea nevoie de tratament puțin sau deloc.

Pentru cazurile de talasemie severă și ușoară, medicii recomandă trei tipuri de tratament standard, și anume transfuzii de sânge, terapia de chelare cu fier (terapia de chelare a fierului) și suplimente de acid folic. Alte tipuri de tratament care au fost dezvoltate sau sunt în curs de testare sunt utilizate mai rar.

Opțiuni de tratament pentru talasemie

Următoarele sunt câteva opțiuni de tratament care pot fi întreprinse de către cei care suferă de talasemie:

1. Transfuzii de sânge

Transfuziile de celule roșii din sânge reprezintă pilonul principal al tratamentului pentru persoanele cu talasemie moderată sau severă. Acest tratament poate crește numărul de globule roșii sănătoase cu hemoglobină normală.

În timpul unei transfuzii de sânge, un ac este utilizat pentru a introduce un intravenos (IV) într-unul din vasele de sânge, până când sângele sănătos intră în corp. Această procedură durează de obicei 1-4 ore.

Celulele roșii din sânge durează doar aproximativ 120 de zile. Prin urmare, este posibil să aveți nevoie de transfuzii repetate pentru a menține un aport sănătos de celule roșii din sânge.

Pentru persoanele cu hemoglobină H sau beta talasemie intermediară, este posibil să aveți nevoie de transfuzii de sânge în anumite condiții, cum ar fi atunci când aveți o infecție sau altă boală sau când aveți anemie severă care provoacă oboseală.

Pentru cei cu beta talasemie majoră (anemie Cooley), este posibil să aveți nevoie de transfuzii regulate de sânge (la fiecare 2-4 săptămâni). Această transfuzie vă va ajuta să mențineți nivelurile normale de hemoglobină și celule roșii din sânge.

Transfuziile de sânge vă pot ajuta să vă simțiți mai bine, să vă bucurați de activitățile zilnice și să trăiți o viață normală. Deși este foarte util pentru siguranța mintală, acest tratament este costisitor și prezintă riscul transmiterii de infecții și viruși (cum ar fi hepatita). Chiar și așa, riscul de transmitere a infecțiilor și virusurilor este foarte scăzut în Statele Unite, deoarece a trecut printr-un screening strict al sângelui.

2. Terapia de chelare a fierului

Hemoglobina din celulele roșii din sânge este o proteină bogată în fier. Prin transfuzii regulate, fierul din sânge se va acumula în anumite organe, cum ar fi ficatul, inima și alte organe. Această afecțiune se numește supraîncărcare cu fier sau supraîncărcare de fier .

Pentru a preveni aceste daune, medicii folosesc terapia de chelare a fierului pentru a elimina excesul de fier din corp. Cele două medicamente principale utilizate în terapia de chelare a fierului pentru talasemie sunt:

• Deferoxamina este un medicament de talasemie lichid care se administrează lent sub piele, de obicei printr-o pompă mică portabilă care se utilizează peste noapte. Tratamentul cu talasemie consumă mult timp și este puțin dureros. Efectele secundare ale acestui medicament la persoanele cu talasemie sunt probleme de vedere și de auz.
• Deferasirox este o pastilă care se administrează o dată pe zi. Efectele secundare ale acestui medicament pentru talasemie sunt cefalee, greață (disconfort la stomac), vărsături, diaree, dureri articulare și oboseală.

3. Suplimente de acid folic

Acidul folic este un tip de vitamina B care joacă un rol în formarea globulelor roșii sănătoase. Medicii recomandă suplimentele cu acid folic pe lângă medicamentele pentru transfuzia de sânge și / sau terapia de chelare cu fier.

4. Transplant de sânge și măduvă osoasă

Acest tratament pentru talasemie a fost de fapt dezvoltat și trece prin faza de testare. Cu toate acestea, pentru Indonezia însăși, transplantul de măduvă osoasă, alias BMT (transplant de măduvă osoasă) se face mai rar.

Transplanturile de celule stem de sânge și măduvă sunt efectuate pentru a înlocui celulele stem deteriorate cu cele sănătoase de la un donator. Celulele stem (celule stem) sunt celule din măduva osoasă care joacă un rol în producția de celule roșii din sânge și alte tipuri de celule sanguine.

Transplantul de celule stem este singurul tratament care poate vindeca talasemia. Cu toate acestea, doar câțiva pacienți cu talasemie severă au reușit să găsească un donator adecvat.

Tratamentul actual permite pacienților cu talasemie moderată și severă să trăiască mai mult. Cu toate acestea, trebuie să facă față complicațiilor talasemiei care pot apărea din când în când.

O parte importantă a tratamentului talasemiei este tratarea complicațiilor sale. Tratamentul de complicație poate fi necesar pentru a trata problemele cardiace sau bolile hepatice, infecțiile, osteoporoza și alte probleme de sănătate.